国内儿童用药上市速度加快：去年获批数量达92个,今年前8月已完成批准49个！

2024年09月18日 09:10:25来源：点击量：17148

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【 行业动态】多年来,儿童药品都是我们国家药物体系中的一大短板,儿童用药问题也备受关注,其在研发上存在一定的挑战,有的疾病还存在"病等药"的问题,有的是有了药但"能不能用、如何用、说不清"的问题。针对这些问题,国家药监局多措并举,持续满足儿童患者临床用药需求。

例如,国家药监局通过落实优先审评审批政策,加快儿童用药上市速度。会同相关部门制定了鼓励研发申报儿童药品清单。加快完善儿童用药研发技术要求,发布21项儿童用药研发标准及指导原则。就在不久前,第五批鼓励研发申报儿童药品清单印发,清单共有15个品种,涉及25个规格、8种剂型,覆盖全身用抗感染药、呼吸系统用药、抗肿瘤药及免疫调节剂等治疗领域。据悉,2016年以来,国家卫生健康委会同有关部门,先后制定并发布了四批含129种药品的《鼓励研发申报儿童药品清单》。目前,其中的30个药品已获批上市,覆盖神经系统用药、消化道和新陈代谢用药、心血管系统用药等8个治疗领域,其中有15个是罕见病用药。

数据显示,儿童新药研发呈现出快速增长的态势。2021年儿童用药获批上市数量为47个,2022年增长到66个,2023年达92个,今年1-8月份,已经完成批准49个。

其次,国家药监局发布了《已上市药品说明书增加儿童用药信息工作程序(试行)》,针对儿科临床急需药品,通过企业加强科学研究,监管部门组织严谨评价,在说明书中增补儿童应用信息,更好地保障儿童临床用药的安全和有效。

截至目前,国家药监局发布了3批15个品种49个品规的修订公告。新增儿童用药信息品种,涉及儿童抗肿瘤药,比如大家比较关注的儿童白血病,儿童重型精神障碍用药,包括儿童的孤独症、抑郁症、精神分裂症等严重疾病。

此外,国家药监局还加快完善研发技术要求,并与国际接轨。已经发布了21项儿童用药研发标准及指导原则,这与发达国家监管机构相当,其中《真实世界研究支持儿童药物研发与审评的技术指导原则》《儿童用药口感设计与评价的技术指导原则》属于全球首发。

值得一提的是,不少儿童新药症正加速进医保。例如,2023年4月28日,硫酸氢司美替尼胶囊在国内获批上市,适应症为治疗3岁及3岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤的Ⅰ型神经纤维瘤病儿童患者,该药是国内头个获批的Ⅰ型神经纤维瘤病治疗药物。同年8月,该药物出现在2023医保目录初审名单中,9月正式商业上市；同年9月20日,神经纤维瘤病又出现在第二批罕见病目录中。到了2023年12月13日,2023年国家医保目录公布,硫酸氢司美替尼胶囊从国内获批到进入医保目录的时间不到8个月,为整个神经纤维瘤病群体带来福音。

下一步,国家药监局将继续把保障儿童用药安全、可及作为工作的重点之一,进一步加大儿童用药研发生产支持力度,强化儿童群体用药保障,让家长们更加放心。

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