今年前8月我国已批准37个罕见病药物上市,实现数量和速度"双提升"

2024年09月14日 13:49:22来源：点击量：21605

下载制药通APP
随时订阅专业资讯

【 行业动态】近年来,我国罕见病用药上市数量和速度实现了"双提升"。数据显示,2018年至今,已有130余个罕见病药品获批上市,2024年1至8月,已经批准上市的达到37个。

如今年7月,齐鲁制药罕见病治疗药物马昔腾坦片(欣益通®)获得国家药品监督管理局批准上市。该药适用于肺动脉高压患者,以延缓疾病进展。8月,齐鲁制药罕见病治疗药物富马酸二甲酯肠溶胶囊(申复宁®)也获批上市,适用于多发性硬化患者。

今年4月,诺华的罕见病创新药盐酸伊普可泮胶囊获国家药监局批准上市。此次国内获批的适应症为用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者。

3月,勃林格殷格翰旗下产品圣利卓家族皮下注射制剂(通用名：佩索利单抗)获国家药品监督管理局批准上市,用于减少12岁及以上青少年(体重≥40kg)和成人的泛发性脓疱型银屑病(GPP)发作。这次获批标志着佩索利单抗皮下注射制剂成为跨国药企中头个全球多中心同步研发、并先在中国获批的全球创新药,早于美国、欧盟和日本。

2月,罗氏制药可伐利单抗(商品名：派圣凯®)在中国获批上市,用于未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(pnh)成人和青少年(≥12岁)患者。

此外,8月19日,NMPA网站还公示,奥克特珐玛(Octapharma)公司和兴科蓉药业共同申报的重组人凝血因子Ⅷ上市申请获得批准。重组人凝血因子Ⅷ是一种用于血友病A替代治疗的产品。《罕见病诊疗指南2019》指出,血友病A的替代治疗首选人基因重组凝血因子Ⅷ制剂或病毒灭活的血源性凝血因子Ⅷ制剂。一旦出血,应尽早、有效地处理血友病患者的出血,避免并发症的发生和发展。

据悉,为满足罕见病患者药物需求,近年来国家药监局持续推出一系列激励政策,多途径推动罕见病用药研发上市。据相关人士介绍,主要有三条通道：一,鼓励自主创新通道。通过鼓励我国的新药研发,解决部分罕见病无药可用的问题。二,加快引进通道,让更多国际上在研或在产的罕见病用药,可以更快进入国内。三,临时进口通道,尽力保障特殊情况下的临床急需。

此外,国家药监局还与有关地方、有关部门加强协同联动,为罕见病临床用药开辟更多通道,想更多办法,包括：支持海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区、粤港澳大湾区医疗机构临床急需药品进口；支持北京天竺综合保税区设立罕见病药品保障先行区等。

免责声明：在任何情况下,本文中的信息或表述的意见,均不构成对任何人的投资建议。

上一篇：4个创新药纳入突破性治疗药物程序,来自盛迪医药、武田等多家药企

下一篇：中药饮片质量水平实现质的飞跃,整体合格率已上升至97%！

版权与免责声明：凡本网注明"来源： "的所有作品,均为浙江兴旺宝明通网络有限公司- 合法拥有版权或有权使用的作品,未经本网授权不得转载、摘编或利用其它方式使用上述作品。已经本网授权使用作品的,应在授权范围内使用,并注明"来源： //www.theloveswami.com"。违反上述声明者,本网将追究其相关法律责任。
本网转载并注明自其它来源（非）的作品,目的在于传递更多信息,并不代表本网赞同其观点或和对其真实性负责,不承担此类作品侵权行为的直接责任及连带责任。其他媒体、网站或个人从本网转载时,必须保留本网注明的作品第一来源,并自负版权等法律责任。如涉及作品内容、版权等问题,请在作品发表之日起一周内与本网联系,否则视为放弃相关权利。